在罕见病患者用药保障领域，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城”）正通过政策迭代、保险联动及多维度赋能，成为连接罕见病药企业与患者的关键纽带。
近日，第十四届中国罕见病高峰论坛在武汉召开，海南博鳌乐城管理局海南真研院副处长胡莎在论坛主题演讲和讨论环节分享了乐城政策、罕见病用药保障及赋能优势。
胡莎指出，乐城是国内临床急需用药品规最丰富的区域，现有512种，约半数为药品，覆盖16万人次患者、40个临床学科。目前园区有47款罕见病相关药品，其中全球首个EB伤口治疗医药已落地，正联合复旦儿科医院、海南儿童医院及乐城未来医院推动患者可及。
政策迭代三部曲：从特许引进、数据助批到品类扩容
在罕见病患者用药保障方面，乐城政策已形成清晰的迭代路径，可分为1.0、2.0、3.0三个版本。
其中，1.0版本以“国九条”和“新国九条”为核心，将特许药械引入特许区域，让部分患者率先用上急需药物；2.0版本进一步突破，允许利用罕见病药物在中国人群的真实世界数据，为药物国内审批提速；3.0版本则自去年年末至今年年初，将保障范围拓展至特医食品、保健品及生物医学新技术，覆盖更多患者需求。
胡莎指出，回顾当时这些政策，尤其是临床研究数据可用于注册和医保仅适用于海南乐城，核心原因是相关产品在国内缺乏研究数据，或未获得明确终点的临床结果。若将该政策扩展至全国，卫健委、药监局、医保局均需考量风险与获益的平衡。乐城作为试点，相关部门希望其先积累良好执行经验，再视情况推进，未来不排斥将试点从乐城扩展到多个城市。
此外，为解决罕见病用药“价高难承”问题，乐城推出特药险，大幅降低患者支付门槛。据每经记者了解，9月17日，海南自贸港博鳌乐城全球特药险2025版正式上线并开放参保，保费49元起，最高保障200万元，覆盖120种全球特药及10种进口器械，新增拼团参保折扣政策。
对于参保原则，上述产品不限年龄、职业和健康状况，海南省户籍人员、当地医保参保人、常住“新市民”及在琼外籍人士均可投保。
“我们不希望患者等药”
对于未来如何加强打通罕见病药企业与患者的生命通道，胡莎指出，乐城拥有特许药械政策，此外乐城有特医食品政策，已引入克罗恩病特医食品，另有超100款特医食品在审排队，正联合国家市场监督管理总局、海南省市场监管局推动更多产品加速落地。
胡莎指出，乐城去年年末获准生物医学新技术政策，该政策允许国内或国外完成二期试验并获IND（临床试验申请）批件的技术在园区开展临床研究与应用转化，且准许在海南省卫健委、医保局监管下合理收费（区别于岛外部分区域的禁止收费或仅县域免收费）。初期政策偏向轻中症患者，后续将逐步放开至部分中重症患者。
“乐城还可联合国家药监局加快药品注册上市、联合国家医保局加快医保准入，目前已推动六款产品相关工作。如普拉替尼、氟轻松玻璃体植入剂通过联合岛外40家机构，不到4个月时间已招募100名低发病率（国外约万分之四）患者。”
“我们不希望患者等药。”胡莎强调，乐城会主动调研国外已获批且有患者需求的产品，提前联系企业推动引进。同时，乐城正联合中华医学会，串联其下属组委、副组委医院协作领域，让更多患者了解乐城药品资源，也让更多医生掌握前沿技术与产品。
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